Первой в мире генной терапии устраняются потери памяти при болезни Альцгеймера

Ученые из Австралии сделали захватывающий прорыв в изучении болезни Альцгеймера, демонстрируя то, что они описывают в качестве первого подхода на основе генотерапии для лечения распространенных форм заболевания. С помощью экспериментов на мышах, специалистам удалось показать, как происходит активация ключевого фермента в мозге может предотвратить потерю памяти, связанные с распространенными формами болезни Альцгеймера, и даже переломить ее ход.

Исследование было проведено в Университете Макквари, где исследователи слабоумия и братья Ларс и Эрни Ittner исследовали роль ключевого фермента в мозге под названием p38gamma. В предыдущих исследованиях, братья показали, что активация этого фермента у мышей с прогрессирующим слабоумием, они могут изменить протеин, предотвращая развитие симптомов болезни Альцгеймера.

Стремясь построить на этом, ученые провели эксперименты на мышах, страдающем от болезни Альцгеймера, чтобы не только увидеть, как снижение когнитивных функций может быть замедлена, но также как функция этого защитного фермента может быть восстановлена до нормального уровня для еще большей выгоды.

"К сожалению, природная защитная активность фермента в мозге теряется по мере продвижения по пути Альцгеймера - тем больше памяти вы теряете, тем больше вы теряете этот природный защитный эффект", - говорит Ларс Ittner.

Исследователи обнаружили, что введение генетического материала, они могут активировать фермент П38-гамма таким образом, чтобы не только остановить потерю памяти у мышей, но и активно, чтобы улучшить свою память, несмотря на прогрессивный характер их заболевания.

"Мы были полностью удивлены", - говорит Ларс Ittner. "Они на самом деле вернул свою память и вернул способность к обучению. Так, два месяца после того, как мы обработали мышей в очень преклонном возрасте, у этих мышей неожиданно ведут себя как их нормальные братья и сестры. Мы были очень рады. Не существует подобной терапии, и никакая другая генная терапия".

Несмотря на то, что это увлекательное занятие еще многое проверить, прежде чем мы увидим, что этот вид терапии входит в клиническую практику. В настоящее время ведется работа, чтобы определить наилучший путь к клиническим испытаниям, после чего будет следить за коммерциализации, возможно, через 5-10 лет. Потенциальные возможности этого метода не может быть ограничена болезнью Альцгеймера, и команда надеется, что она будет полезна для лечения других заболеваний, связанных с деменцией, таких как лобно-височная деменция, которая, как правило, поражает молодых людей в возрасте от 40 до 65 лет.

"Мозг-это черный ящик, и несколько дней нам повезло и мы узнаем, как он работает, и мы знаем, что можем вмешаться в механизм этого черного ящика", - говорит Арне Ittner. "Теперь у нас есть четкое понимание механизмов, участвующих вплоть до аминокислот, что является просто беспрецедентным".

Документ с подробным описанием открытия будет опубликована в журнале Acta neuropathologica в сентябре.

Напомним, ранее сообщалось, что в мозге пожилых людей с болезнью Альцгеймера нашли новые нервные клетки.

Хотите знать, важные и актуальные новости? Подписаться Бигмир)нет в Facebook и Telegram.

Категория: В мире